Over klinische studies

Wat is een klinische studie?

Klinische onderzoeksstudies (ook klinische studies genoemd) zijn nodig om de behandeling van medische aandoeningen en ziekten te bevorderen. Alle geneesmiddelen moeten worden getest in klinische studies voordat ze kunnen worden goedgekeurd door lokale regelgevende gezondheidsorganisaties en artsen ze kunnen voorschrijven aan patiënten.

Tijdens een klinische studie willen onderzoekers misschien het volgende over een experimenteel geneesmiddel te weten komen:

Of de bijwerkingen ervan beheersbaar zijn
Of het werkt zoals verwacht
Of het niet zo goed werkt of hetzelfde of beter werkt dan andere geneesmiddelen
Hoe het zich gedraagt in het menselijk lichaam (bijvoorbeeld hoe het studiegeneesmiddel zich verplaatst en hoe snel het door het lichaam gaat)

Klinische studiefasen

Het klinische studieproces bestaat uit 4 stappen, die 'fasen' worden genoemd. Elke fase heeft een specifiek doel om onderzoekers te helpen verschillende vragen te beantwoorden.

Fase 1

We testen het experimentele geneesmiddel bij een kleine groep mensen, meestal gezonde vrijwilligers. We onderzoeken hoe veilig het is en hoe het lichaam ermee omgaat. Dit helpt ons de juiste dosis te vinden en meer te weten te komen over bijwerkingen.

Fase 2

We geven het experimentele geneesmiddel aan mensen met de aandoening die we proberen te behandelen. We controleren of het effectief is en blijven de veiligheid in de gaten houden. Deze fase helpt ons te begrijpen hoe goed het werkt en de dosering te verfijnen.

Fase 3

We testen het experimentele geneesmiddel bij een veel grotere groep patiënten. We vergelijken het met bestaande behandelingen of een placebo (inactieve behandeling). Deze fase bevestigt of het goed wordt verdragen, wat betekent dat eventuele bijwerkingen beheersbaar zijn, en effectief is. Als het studiegeneesmiddel fase 3 met succes afrondt, kan het worden voorgelegd aan gezondheidsinstanties om goedkeuring te krijgen voor algemener gebruik.

Fase 4

Dit gebeurt nadat het experimentele geneesmiddel is goedgekeurd en beschikbaar is voor patiënten. We houden de veiligheid en effectiviteit op de lange termijn bij in de praktijk. We kunnen het ook voor nieuwe toepassingen of in verschillende patiëntengroepen onderzoeken.

De ILLUMINATE-studie wordt geclassificeerd als een studie van fase 3.

Wie is er betrokken bij klinische studies?

Klinische studies vinden plaats in klinieken, ziekenhuizen of andere zorginstellingen. Voor sommige studies is het mogelijk dat sommige studiebeoordelingen bij de patiënt thuis worden uitgevoerd met een gekwalificeerd verpleegkundige.

Tijdens een klinische studie zal een speciaal team van onderzoekers, artsen en verpleegkundigen u of uw naaste ondersteunen. Elk lid van het studieteam zet zich in voor de gezondheid en het welzijn van u of uw naaste. In elke fase van de ontwikkeling van geneesmiddelen controleren overheidsinstanties de resultaten om te zien of het geneesmiddel kan worden voortgezet naar de volgende fase of dat het geneesmiddel ook kan worden gebruikt bij andere patiëntengroepen of bij andere ziekten.

Door deel te nemen aan een klinische studie zoals de ILLUMINATE-studie, heeft u of uw naaste de mogelijkheid om in de toekomst mogelijk andere mensen met het syndroom van Rett te helpen.

Suggesties