Veelgestelde vragen

De ILLUMINATE-studie vindt plaats om een experimenteel geneesmiddel te beoordelen om te bepalen welke effecten het al dan niet kan hebben op symptomen (waaronder diegene die van invloed zijn op slaap, communicatie en toevallen) bij mensen die lijden aan het syndroom van Rett.

Als u of uw naaste deelneemt aan de studie, wordt u gevraagd het volgende te doen:

• Studiebezoeken bijwonen: De studie omvat in totaal 15 bezoeken over ongeveer 2 jaar - sommige bezoeken vinden plaats in het studiecentrum en voor andere komt een gekwalificeerde verpleegkundige bij u thuis.
• Afleggen van tests en beoordelingen: Hiertoe behoren lichamelijke en neurologische onderzoeken, vitale functies (zoals bloeddruk en hartslag), bloed- en urinemonsters voor onderzoek en elektrocardiogrammen en echocardiogrammen om de gezondheid van het hart te controleren.
• Een dagelijks geneesmiddelendagboek invullen: Het studieteam zal u dit geven en u leren hoe u het moet gebruiken.
• Vul vragenlijsten in over uw gezondheid en welzijn of die van uw naaste met behulp van een tablet (kan thuis worden gedaan).

Als u toestemming geeft voor deelname van uw naaste aan de ILLUMINATE-studie, of zelf deelneemt, duurt de deelname ongeveer 2 jaar en omvat het maximaal 15 studiebezoeken.* Sommige van deze bezoeken kunnen bij de deelnemer thuis plaatsvinden.

Deelname is vrijwillig en deelnemers kunnen de studie op elk moment en om welke reden dan ook verlaten.

*Houd er rekening mee dat degenen die geen toegang hebben tot het studiegeneesmiddel via een alternatieve bron (bijvoorbeeld een in de handel verkrijgbaar product of een programma voor beheerde toegang) na 52 weken in de open-labelperiode het studiegeneesmiddel elke 6 maanden kunnen blijven ontvangen met bezoeken aan het studiecentrum voor veiligheidsbeoordelingen totdat alternatieve toegang beschikbaar is.

Tijdens het eerste deel van de ILLUMINATE-studie (20 weken) worden u of uw naaste gescreend op medische geschiktheid voor deelname aan de studie en vervolgens, indien uw naaste of u in aanmerking komt, willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een muntje) om het studiegeneesmiddel of een placebo te krijgen, dat eruitziet als het studiegeneesmiddel maar geen actief geneesmiddel bevat.

Als u in aanmerking komt voor het tweede deel van de studie, ontvangt u of uw naaste het studiegeneesmiddel. Er wordt geen placebo gegeven.

Ja, het elektronische apparaat (bijv. tablet, smartphone) dat aan u is verstrekt, moet aan het einde van de studie worden teruggegeven.

Deelnemers kunnen mogelijk doorgaan met de voorgeschreven geneesmiddelen die ze al gebruikten toen ze aan de ILLUMINATE-studie begonnen, maar sommige geneesmiddelen kunnen niet tijdens de studie worden ingenomen. Het studieteam zal met u in detail bespreken welke geneesmiddelen tijdens de studie niet zijn toegestaan.

In de meeste studies zijn er risico's en ongemakken, en deze omvatten risico's die samenhangen met de procedures die worden uitgevoerd als onderdeel van studiebezoeken. Uw studieteam zal u gedetailleerd informeren over mogelijke risico's en voordelen voordat u besluit deel te nemen of uw naaste toestemming geeft om deel te nemen aan de studie. Enkele bekende risico's en ongemakken in de ILLUMINATE-studie zijn:

• Mogelijke pijn of blauwe plekken als gevolg van het afnemen van bloedmonsters
• Licht ongemak in de arm veroorzaakt door de bloeddrukband
• Licht ongemak tijdens het verwijderen van de plakkers die worden gebruikt voor een elektrocardiogram (ECG)
• Lichte druk van een echocardiogram (ECHO)-apparaat terwijl het over de borst beweegt

Deelname aan een klinische studie is een zeer persoonlijke en individuele beslissing, dus u moet overwegen of dit de juiste keuze is voor u en uw naaste. U kunt op elk moment vertrekken zonder opgaaf van reden. Beslissen om niet deel te nemen heeft nu of in de toekomst geen invloed op de gebruikelijke medische zorg van u of uw naaste.

Het team van de ILLUMINATE-studie zet zich in om u en uw naaste gedurende de deelname aan de studie te ondersteunen, dus we willen uw deelname zo eenvoudig en zorgeloos mogelijk maken. De deelnemer en alle zorgverleners kunnen uitgebreide ondersteuning krijgen bij reizen, terugbetalingen en vergoedingen.

De ILLUMINATE-studie wordt gesponsord door UCB, een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat gevestigd is in België.

Alle persoonsgegevens die voor de studie worden verzameld en waarmee u of uw naaste kan worden geïdentificeerd, worden 'gecodeerd' om een deel van de persoonsgegevens te verwijderen die voor identificatie kunnen worden gebruikt. Het gebruik van een code om studiedeelnemers te identificeren, helpt onderzoekers om hun informatie vertrouwelijk te houden.

Nee. U kunt contact opnemen met het studiecentrum voor meer informatie over deelname zonder enige verplichting. Als u contact opneemt met een studiecentrum, betekent dit niet dat u en uw naaste aan de studie moeten of kunnen deelnemen.

De algemene resultaten van deze studie zijn beschikbaar in de https://www.clinicaltrials.gov-database van de Amerikaanse Food and Drug Administration nadat alle deelnemers de studie hebben verlaten, alle studiegegevens zijn geanalyseerd en het definitieve studierapport is geschreven. Er zal een samenvatting van de resultaten in gewone taal worden gedeeld op de UCB-website, maar houd er rekening mee dat het jaren kan duren voordat deze beschikbaar is. De sponsor van de studie, UCB, kan de resultaten publiceren in een academisch tijdschrift, maar dit zal geen informatie bevatten die individuele studiedeelnemers kan identificeren.