Over de ILLUMINATE-studie
Wie kan deelnemen?
Om aan de studie deel te nemen, moeten deelnemers:
- 5 tot 35 jaar oud zijn
- gediagnosticeerd zijn met het syndroom van Rett
- in de afgelopen 6 maanden geen van de volgende vaardigheden hebben verloren:
- wandelen of staan
- handen gebruiken
- spreken of geluiden maken
- sociale of communicatieve vaardigheden (bijvoorbeeld oogcontact of gebaren)
- een gedocumenteerde mutatie hebben in het MECP2*-gen
Potentiële deelnemers moeten aan andere vereisten voldoen om aan de ILLUMINATE-studie te kunnen deelnemen. Het studieteam zal u meer vertellen over de aanvullende criteria.
*MECP2 staat voor Methyl-CpG-bindend eiwit 2. Het is een gen dat ervoor zorgt dat de hersenen goed functioneren. Als het gen niet goed werkt, raakt de hersenfunctie verstoord.
Hoelang duurt de studie?
De studie is onderverdeeld in 2 delen en duurt maximaal ongeveer 99 weken (ongeveer 2 jaar), met maximaal 15 studiebezoeken.*
Tijdens het eerste deel van de studie, dat 20 weken duurt, worden de deelnemers gescreend en vervolgens willekeurig geselecteerd (zoals bij het opgooien van een muntje, waarbij er 50% kans is dat ze kop krijgen en 50% kans dat ze munt krijgen) om ofwel het studiegeneesmiddel ofwel de placebo te ontvangen, die eruitziet als het studiegeneesmiddel maar geen werkzame bestanddelen bevat.
Nadat deel 1 is afgerond, komen deelnemers mogelijk in aanmerking voor deel 2 van de ILLUMINATE-studie. Op dat moment krijgen alle deelnemers het studiegeneesmiddel; er wordt geen placebo gegeven.
*Houd er rekening mee dat degenen die geen toegang hebben tot het studiegeneesmiddel via een alternatieve bron (bijvoorbeeld een in de handel verkrijgbaar product of een programma voor beheerde toegang) na 52 weken in de open-labelperiode het studiegeneesmiddel elke 6 maanden kunnen blijven ontvangen met bezoeken aan het studiecentrum voor veiligheidsbeoordelingen totdat alternatieve toegang beschikbaar is.
Wat moet ik nog meer weten?
Tijdens de studiebezoeken ondergaat u of uw naaste lichamelijke en neurologische onderzoeken, worden uw vitale functies gecontroleerd (bloeddruk, hartslag, temperatuur), worden er bloed- en urinemonsters afgenomen voor tests en worden er elektrocardiogrammen (ECG's) en echocardiogrammen (ECHO's) gemaakt om de gezondheid van uw hart te controleren. Zorgverleners houden een elektronisch dagboek bij met geneesmiddelen en vullen vragenlijsten in.
Ongeveer 200
deelnemers
Maximaal 2
jaar
Ongeveer 15
studiebezoeken
Wat gebeurt er bij bezoeken aan het studiecentrum?
Studiebezoeken kunnen variëren in lengte, van een halve dag tot een hele dag in het studiecentrum. Sommige bezoeken vinden ook telefonisch plaats en een gekwalificeerde verpleegkundige kan bepaalde bezoeken bij u thuis afleggen. Als u of uw naaste in aanmerking komt voor deelname aan de studie en ervoor kiest om deel te nemen, wordt gedetailleerde informatie verstrekt over de studie en wat u bij elk bezoek kunt verwachten.
Tijdens de studiebezoeken ondergaan deelnemers verschillende tests en beoordelingen, waaronder mogelijk het volgende:
Lichamelijke en neurologische onderzoeken: Een controle van de algehele fysieke gezondheid van de deelnemer door middel van observatie en basistests en een controle van de werking van de hersenen en het zenuwstelsel door middel van tests van de mentale status, reflexen en motorische vaardigheden
Vitale functies: Gewicht, lengte en vitale functies (bloeddruk, hartslag, ademhalingsfrequentie en lichaamstemperatuur)
ECG: Een test die de elektrische activiteit van het hart meet met behulp van kleine sensoren die op de borst, armen en benen worden geplaatst
ECHO: Een test waarbij geluidsgolven worden gebruikt om bewegende beelden van het hart te maken, zodat artsen kunnen zien hoe goed het werkt
Bloed- en urinemonsters: Een controle op bepaalde stoffen of markers die inzicht geven in de algehele gezondheid van een deelnemer
Het team van de ILLUMINATE-studie zet zich in om u of uw naaste gedurende de studiedeelname te ondersteunen. We willen uw deelname zo eenvoudig en zorgeloos mogelijk maken. De deelnemer en alle zorgverleners kunnen uitgebreide ondersteuning krijgen bij reizen, terugbetalingen en vergoedingen.
Voordat u of uw naaste besluit om deel te nemen aan de ILLUMINATE-studie, zal het studieteam alles met betrekking tot de studie in meer detail uitleggen. U krijgt de gelegenheid om al uw vragen te stellen.
Hoe kan mijn naaste of ik deelnemen aan de studie?
U kunt de vragen in de vragenlijst voor de pre-screener beantwoorden om te zien of u of uw naaste mogelijk in aanmerking komt voor de ILLUMINATE-studie. U vindt een studiecentrum bij u in de buurt op de pagina Een studiecentrum zoeken.
Naast het bespreken van de details van de ILLUMINATE-studie, neemt het team van het studiecentrum ook het formulier voor geïnformeerde toestemming met u door. Er is een formulier voor geïnformeerde toestemming om ervoor te zorgen dat u over alle informatie beschikt die u nodig hebt om de beste beslissing te nemen voor uzelf en uw naaste over deelname aan de klinische studie.
