よくある質問

ILLUMINATE試験はレット症候群の患者様を対象に、その症状（睡眠、コミュニケーション、けいれん発作など）に対する治験薬の効果の有無を評価するために実施されています。

あなたやあなたの大事な方がILLUMINATE試験に参加される場合、以下のようなことをお願いします：

• 試験来院への参加：この試験では約2年間にわたり合計15回の来院が予定されています。一部の来院は治験実施医療機関で
  行われますが、その他の来院では資格を持つ看護師がご自宅を訪問します。
• 検査および評価の実施：この試験では身体的および神経学的検査、バイタルサイン（血圧、心拍数など）の測定、血液および尿検体の採取、ならびに心電図および心エコー検査による心機能の評価を行います。
• 毎日の服薬日誌の記入：試験チームから服薬日誌が配布され、使用方法について説明があります。
• あなたやあなたの大事な方の健康状態および幸福度に関する質問票に、機器を用いて自宅で 回答してください。

あなたやあなたの大事な方がILLUMINATE試験に参加される場合、試験期間は約2年間となり、最大15回の試験来院が
予定されています。*一部の来院は参加者のご自宅で実施される場合もあります。

試験への参加は完全に任意であり、参加者はいつでも、どのような理由でも試験を取りやめることができます。

*なお、52週間の非盲検投与期間終了後も、別の方法（市販製品やマネージドアクセスプログラムなど）で治験薬を入手できない場合は、代替手段が利用可能になるまで、6ヵ月ごとの安全性評価のための来院を行いながら、治験薬の投与を継続することができます。

ILLUMINATE試験の第1期（約20週間）では、ご自身またはあなたの大事な方が医学的に参加可能かどうかのスクリーニングを受けて
いただきます。参加条件を満たした場合は、無作為に、治験薬またはプラセボ（見た目は治験薬と同じですが、
有効成分は含まれていません）のいずれかの投与を受けることになります。

その後、第2期に進む条件を満たした場合は、治験薬の投与を受けることになります。ただし、この段階ではプラセボは投与
されません。

提供された電子機器（例：タブレット、スマートフォン）は、試験終了時に返却していただく必要があります。

ILLUMINATE試験に参加される際、それまでに服用していた処方薬の一部は継続可能ですが、試験期間中に服用できない薬もあります。試験中に服用できない薬については試験チームが詳しくご説明いたします。

ほとんどの試験はリスクや不快感を伴い、また、試験来院時に行われる処置に関連するリスクもあります。試験に参加するかどうかをご自身またはあなたの大事な方とご検討いただく前に、予想されるリスクと利益について試験チームが詳しく説明します。ILLUMINATE試験で確認されているリスクおよび不快感には以下のものがあります。

• 採血時の疼痛や内出血の可能性
• 膨張式血圧カフによる腕の軽度の不快感
• 心電図（ECG）用粘着パッドを外す時の不快感
• 心エコー（ECHO）検査時に機器が胸の上を移動するときの軽度な圧迫感

臨床試験への参加はあなたやあなたの大事な方にとって非常に個人的な選択ですので、この試験への参加が本当に正しい選択かをよく
検討してください。理由を説明することなく、いつでも中止できます。参加しないことを選んだ場合でも、現在および将来行なわれる通常の治療に影響はありません。

ILLUMINATE試験チームはあなたとあなたの大事な方ができる限り負担が少なく、安心して参加いただけるよう、参加期間を通じて
継続的なサポートを提供することをお約束します。参加者およびすべての介護者の方には、交通費、費用の還付、補償などの総合的な
サポートが提供される場合があります。

ILLUMINATE試験は、ベルギーに本社があるグローバルなバイオ医薬品企業であるUCBが主導しています。

試験で収集されるあなたやあなたの大事な方を特定できる個人情報はすべて「コード化」され、特定可能な情報は削除されます。コードにより試験参加者を識別することにより、情報の機密性が確保されます。

いいえ。試験センターに問い合わせても、参加が決まるわけではありません。試験センターへの問い合わせにより、試験に参加
しなければならなくなったり、参加できるようになるわけではありません。

ILLUMINATE試験の全結果は、すべての参加者が試験を終了し、全試験データの解析と最終試験報告書の作成が完了した後に、米国食品医薬品局のデータベースhttps://www.clinicaltrials.govで公開される予定です。またUCBのウェブサイトでは、一般の方向けにわかり
やすくまとめた結果概要が共有される予定ですが、公開までに数年かかる可能性があることにご留意ください。治験依頼者であるUCBが学術誌に結果を発表することがありますが、その場合にも試験参加者個人を特定できる情報が含まれることはありません。