ILLUMINATE試験について

ILLUMINATE試験とは

ILLUMINATE試験はレット症候群と共に生きる方々を対象にその症状（睡眠、コミュニケーション、けいれん発作など）に対する治験薬の効果の有無を評価するために実施されています。

参加できる方

この試験に参加するためには以下の条件を満たしている
必要があります：

• 年齢が5歳から35歳であること
• レット症候群と診断されていること
• 過去6ヵ月以内に以下のいずれの能力も失っていない
  こと：
  • 歩行または立位保持
  • 手の使用
  • 発声または発音
  • ソーシャルスキルまたはコミュニケーション能力（例：目線を合わせる、ジェスチャーを使うなど）
• MECP2遺伝子の変異が記録されていること

ILLUMINATE試験に参加するには他にも満たすべき条件があります。その他の参加基準については試験チームが
詳しくご説明します。

試験期間について

この試験は2つのパートに分かれており、最長で約99週間（約2年間）にわたって実施され、最大15回の来院が予定されています。*

第1期は20週間あり、参加者はスクリーニングを受けた後、無作為に割り付けられます。その結果、治験薬またはプラセボ（見た目は治験薬と同じですが有効成分を含まないもの）の投与を受けることになります。

第1期を完了した後、参加者はILLUMINATE試験の第2期に進む資格を得る可能性があります。第2期ではすべての参加者が治験薬を投与され、プラセボは投与されません。

その他の留意事項

来院時には身体的および神経学的検査、バイタルサイン（血圧、脈拍、体温）の測定、血液および尿検体の採取、心電図（ECG）および心エコー（ECHO）による
心機能評価が実施されます。介護者には服薬状況の電子
日誌および質問票への記入が求められます。