Acerca del estudio ILLUMINATE
¿Quiénes pueden participar?
Para participar en el estudio, los participantes deben:
- tener entre 5 y 35 años;
- tener un diagnóstico de síndrome de Rett;
- no haber perdido ninguna de las siguientes capacidades en los últimos 6 meses:
- caminar o estar de pie,
- usar las manos,
- hablar o hacer sonidos,
- habilidades sociales o de comunicación (por ejemplo, contacto visual o gestos);
- tener una mutación documentada del gen MECP2.
Los posibles participantes deberán cumplir otros requisitos para participar en el estudio ILLUMINATE. El equipo del estudio le facilitará más información sobre los criterios adicionales.
¿Cuánto durará el estudio?
El estudio se divide en 2 partes, durará un máximo de unas 99 semanas (aproximadamente 2 años) y habrá hasta 15 visitas del estudio*.
Durante la primera parte del estudio, que tendrá una duración de 20 semanas, se seleccionará a los participantes y, a continuación, se determinará de manera aleatoria (como cuando se lanza una moneda al aire, en cuyo caso hay un 50 % de probabilidad de que salga cara y un 50 % de probabilidad de que salga cruz) si los seleccionados reciben el fármaco del estudio o un placebo, que tiene la misma apariencia que el fármaco del estudio, pero sin principios activos.
Después de completar la primera parte, los participantes pueden ser elegibles para la segunda parte del estudio ILLUMINATE. En ese momento, todos los participantes recibirán el fármaco del estudio; no se administrará placebo.
* Tenga en cuenta que aquellos participantes que no tengan acceso al fármaco del estudio a través de una fuente alternativa (por ejemplo, un producto disponible comercialmente o un programa de acceso gestionado) después de 52 semanas del período abierto, podrán continuar recibiéndolo, con visitas al centro para evaluaciones de seguridad cada 6 meses, hasta que el acceso alternativo esté disponible.
¿Qué más necesito saber?
Durante las visitas del estudio, se les harán exploraciones físicas y neurológicas a usted o a su ser querido, se les revisarán los signos vitales (presión arterial, pulso, temperatura), tendrán que proporcionar muestras de sangre y orina para su análisis y se les realizarán electrocardiogramas (ECG) y ecocardiografías (ECO) para comprobar la salud del corazón. Los cuidadores llevarán un diario electrónico de los medicamentos y rellenarán cuestionarios.
Alrededor de 200
participantes
Hasta 2
años
Alrededor de 15
visitas del estudio
¿Qué sucede en las visitas del estudio?
La duración de las visitas del estudio puede variar entre medio día y un día completo en el centro del estudio. Algunas visitas también se realizarán por teléfono y un miembro del personal de enfermería calificado puede realizar determinadas visitas en su domicilio. Si usted o su ser querido cumplen los requisitos para participar en el estudio y deciden participar, se les proporcionará información detallada sobre el estudio y lo que pueden esperar en cada visita.
Durante las visitas del estudio, los participantes se someterán a varias pruebas y evaluaciones, que pueden incluir las siguientes opciones:
Exploraciones físicas y neurológicas: Una revisión de la salud física general del participante mediante pruebas básicas y de observación, y una revisión de la función cerebral y del sistema nervioso mediante pruebas de estado mental, reflejos y habilidades motoras.
Signos vitales: Control del peso, la estatura y los signos vitales (presión arterial, pulso, frecuencia respiratoria y temperatura corporal).
ECG: Prueba que mide la actividad eléctrica del corazón mediante pequeños sensores colocados en el pecho, los brazos y las piernas.
ECO: Prueba que utiliza ondas sonoras para crear imágenes en movimiento del corazón, lo que ayuda a los médicos a comprobar su funcionamiento.
Muestras de sangre y orina: Comprobación de ciertas sustancias o marcadores que proporcionan información sobre la salud general de un participante.
El equipo del estudio ILLUMINATE se compromete a ofrecerles su apoyo a usted o a su ser querido durante toda su participación en el estudio. Queremos que su participación sea lo más sencilla y libre de estrés posible. Se podrá ofrecer asistencia integral para los desplazamientos, reembolso de gastos y compensación tanto para la persona participante como para todos los cuidadores.
Antes de que usted o su ser querido decidan participar en el estudio ILLUMINATE, el equipo del estudio les explicará con más detalle toda la información relacionada con este. Tendrá la oportunidad de hacer cualquier pregunta que desee.
¿Cómo podemos mi ser querido o yo participar en el estudio?
Puede responder a las preguntas del cuestionario de preselección para ver si usted o su ser querido reúnen los requisitos de participación en el estudio ILLUMINATE. Encuentre un centro del estudio cerca de su ubicación en la página Encontrar un centro de estudio.
Además de hablar sobre los detalles del estudio ILLUMINATE, el equipo del centro del estudio también revisará con usted el formulario de consentimiento informado (FCI). Un FCI sirve para asegurarse de que usted tiene toda la información que necesita para tomar la mejor decisión para usted y su ser querido sobre la participación en el estudio clínico.
