Preguntas frecuentes

El estudio ILLUMINATE se lleva a cabo para evaluar un fármaco en fase de investigación con el fin de medir los efectos que pueda tener, o no, sobre los síntomas (incluidos aquellos relacionados con el sueño, la comunicación y las convulsiones) de las personas con el síndrome de Rett.

Si usted o su ser querido participan en el estudio, estas son algunas de las cosas que se les pedirán hacer:

• Acudir a las visitas del estudio: El estudio incluye un total de 15 visitas durante unos 2 años. Algunas visitas se realizarán en el centro del estudio y, en otras, un miembro del personal de enfermería calificado visitará su domicilio.
• Realizar pruebas y evaluaciones: Estas evaluaciones incluyen exploraciones físicas y neurológicas, medición de los signos vitales (como la presión arterial y la frecuencia cardíaca), toma de muestras de sangre y orina para su análisis, y electrocardiogramas y ecocardiografías para comprobar la salud del corazón.
• Rellenar un diario de medicamentos todos los días: El equipo del estudio se lo proporcionará y le enseñará a utilizarlo.
• Completar cuestionarios sobre su salud y bienestar, o los de su ser querido, usando un dispositivo (se pueden responder desde el domicilio).

Si permite que su ser querido participe en el estudio ILLUMINATE, o se une usted mismo, la participación será de unos 2 años e incluirá hasta 15 visitas del estudio*. Algunas de estas visitas pueden tener lugar en el domicilio del participante.

La participación es voluntaria y los participantes pueden abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.

* Tenga en cuenta que aquellos participantes que no tengan acceso al fármaco del estudio a través de una fuente alternativa (por ejemplo, un producto disponible comercialmente o un programa de acceso gestionado) después de 52 semanas del período abierto, podrán continuar recibiéndolo, con visitas al centro para evaluaciones de seguridad cada 6 meses, hasta que el acceso alternativo esté disponible.

Durante la primera parte del estudio ILLUMINATE (20 semanas), se evaluará si usted o su ser querido cumplen los requisitos médicos para participar en el estudio y, si son aptos, se les asignará al azar (como cuando se lanza una moneda al aire) si reciben el fármaco en investigación o un placebo, que tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero sin ningún principio activo.

Si cumplen los requisitos para la segunda parte del estudio, usted o su ser querido recibirán el fármaco del estudio. No se administrará placebo.

Sí, el dispositivo electrónico (por ejemplo, una tableta o un smartphone) que se le proporcionó debe devolverse al final del estudio.

Es posible que los participantes puedan seguir tomando los medicamentos recetados que ya utilizaban al incorporarse al estudio ILLUMINATE, aunque algunos no podrán tomarse durante el estudio. El equipo del estudio le explicará en detalle qué medicamentos no están permitidos durante el estudio.

En la mayoría de los estudios hay riesgos y molestias, los cuales incluyen riesgos asociados a los procedimientos que se llevan a cabo como parte de las visitas del estudio. El equipo del estudio le informará detalladamente sobre los posibles beneficios y los riesgos antes de que decida participar o permita que su ser querido lo haga. Estos son algunos riesgos y molestias conocidos del estudio ILLUMINATE:

• Posible dolor o hematoma debido a la extracción de muestras de sangre
• Molestias leves en el brazo causadas por el manguito inflable de presión arterial
• Molestias leves al retirar los electrodos adhesivos utilizados para un electrocardiograma (ECG)
• Una ligera presión de un dispositivo de ecocardiografía (ECO) a medida que se desplaza por el pecho

Participar en un estudio clínico es una decisión muy personal e individual; debe considerar si es la opción correcta para usted y su ser querido. Puede abandonar el estudio en cualquier momento sin dar ningún motivo. Si decide no participar, no se verá afectada su atención médica habitual ni la de su ser querido, ni ahora ni en el futuro.

El equipo del estudio ILLUMINATE se compromete a ofrecerles apoyo a usted y a su ser querido durante toda su participación en el estudio, para que esta sea lo más sencilla y libre de estrés posible. Se podrá ofrecer asistencia integral para los desplazamientos, reembolso de gastos y compensación tanto para la persona participante como para todos los cuidadores.

El estudio ILLUMINATE está patrocinado por UCB, una empresa biofarmacéutica global con sede en Bélgica.

Todos los datos personales recopilados para el estudio que puedan identificar a usted o a su ser querido se “codificarán” para eliminar cualquier parte de los datos personales que pueda usarse para identificarlos. El uso de un código para identificar a los participantes ayuda a los investigadores a mantener la confidencialidad de su información.

No. Puede comunicarse con el centro del estudio para conocer más datos sobre la participación sin que esto suponga ningún compromiso ni obligación. Comunicarse con un centro de estudio no implica que usted y su ser querido deban o puedan participar en el estudio.

Los resultados generales de este estudio estarán disponibles en la base de datos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU, https://www.clinicaltrials.gov, una vez que todos los participantes hayan abandonado el estudio, se hayan analizado todos los datos y se haya redactado el informe final del estudio. Se compartirá un resumen de los resultados en lenguaje sencillo en el sitio web de UCB, pero tenga en cuenta que podrían pasar años hasta que esté disponible. El patrocinador del estudio, UCB, podrá publicar los resultados en una revista académica, pero no incluirá ninguna información que pueda identificar a los participantes individuales del estudio.