Informazioni sugli studi clinici

Che cos’è uno studio clinico?

Gli studi di ricerca clinica (chiamati anche sperimentazioni cliniche) sono necessari per far progredire il trattamento di condizioni mediche e malattie. Tutti i farmaci devono essere testati in studi di ricerca clinica prima di essere approvati dalle organizzazioni sanitarie locali e prima che i medici possano prescriverli ai pazienti.

Durante uno studio clinico, i ricercatori possono voler scoprire quanto segue su un farmaco sperimentale:

Se ha effetti collaterali gestibili
Se funziona come ci si aspetta
Se non funziona, o funziona allo stesso modo o meglio di altri farmaci
Come si comporta nel corpo umano (ad esempio, come si muove il farmaco in studio e quanto velocemente attraversa l'organismo)

Fasi dello studio clinico

Il processo di ricerca clinica prevede 4 passaggi, chiamati "fasi", ciascuno dei quali ha una finalità diversa e aiuta i ricercatori a rispondere a svariate domande.

Fase 1

Testiamo il farmaco sperimentale su un piccolo gruppo di persone, di solito volontari sani. Valutiamo quanto sia sicuro e come viene gestito dall'organismo. Questo ci aiuta a trovare la dose giusta e a conoscere meglio gli effetti collaterali.

Fase 2

Somministriamo il farmaco sperimentale a persone affette dalla patologia che stiamo cercando di trattare. Controlliamo se è efficace e continuiamo a monitorare la sua sicurezza. Questa fase ci aiuta a capirne il funzionamento e a perfezionare il dosaggio.

Fase 3

Testiamo il farmaco sperimentale su un gruppo di pazienti molto più ampio. Lo confrontiamo con i trattamenti esistenti o con un placebo (trattamento inattivo). Questa fase conferma se il farmaco è ben tollerato, ovvero se gli effetti collaterali sono gestibili, e se è efficace. Se il farmaco sperimentale termina con successo la fase 3, può essere sottoposto alle autorità sanitarie per ottenere l'approvazione per un uso più diffuso.

Fase 4

Si svolge dopo che il farmaco sperimentale è stato approvato ed è disponibile per i pazienti. Teniamo traccia della sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nell'uso reale. Potremmo anche studiarlo per nuovi usi o in gruppi di pazienti diversi.

Lo studio ILLUMINATE è classificato come uno studio di fase 3.

Chi è coinvolto negli studi clinici?

Gli studi clinici si svolgono in cliniche, ospedali o altre strutture sanitarie. Per alcuni studi, è possibile che alcune valutazioni dello studio vengano effettuate presso il domicilio del paziente mediante personale infermieristico qualificato.

Durante uno studio clinico, un gruppo dedicato di ricercatori, medici e infermieri assisterà Lei e la persona a Lei cara. Ogni membro del personale dello studio si impegna a garantire la salute e il benessere dei pazienti e dei loro cari. In ogni fase dello sviluppo di un farmaco, le agenzie governative verificano i risultati per capire se il farmaco può passare alla fase successiva o se può essere utilizzato anche in altri gruppi di pazienti o per altre malattie.

Partecipando a uno studio clinico come lo studio ILLUMINATE, Lei o la persona a Lei cara ha l’opportunità di aiutare altre persone affette dalla sindrome di Rett in futuro.

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